La compañía biofarmacéutica catalana Ability Pharmaceuticals, especializada en el desarrollo de fármacos oncológicos, anunció hoy que el Comité de Productos y Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de los Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre la solicitud de Designación de Medicamento Huérfano (Orphan Drug Designation-ODD) del compuesto en investigación ABTL0812 para el tratamiento del cáncer infantil neuroblastoma. ABTL0812 es un first-in-class inhibidor de la vía de señalización Akt/mTOR con un nuevo mecanismo de acción. La seguridad y eficacia del fármaco se está avaluando en pacientes con tumores sólidos avanzados en un ensayo clínico de fase I/Ib en el Hospital Clínic de Barcelona y en el Institut Català d’Oncologia, hospitales de referencia en Barcelona.
 
El neuroblastoma es un cáncer poco común del sistema nervioso que afecta a los niños y los recién nacidos, la mayoría de casos se inicia en el abdomen. Comprende el 6-10% de todos los cánceres infantiles y causa alrededor del 15% de las muertes relacionadas con cáncer en los niños.
 
"La designación de medicamento huérfano es un importante avance normativo para el neuroblastoma, una enfermedad pediátrica que puede llegar a ser grave y que actualmente tiene un tratamiento agresivo con muchos efectos tóxicos secundarios basado en radioterapia, inmunoterapia y combinaciones de quimioterapia", destaca Carles Domenech, PhD, Director Ejecutivo de Ability Pharmaceuticals. "Continuaremos desarrollando ABTL0812 con ensayos de Fase I/II para pacientes pediátricos después del ensayo de Fase I/Ib en adultos que estamos finalizando actualmente y desarrollaremos una herramienta diagnóstica de acompañamiento (companion diagnostic) para estratificar los pacientes y mejorar la eficacia en poblaciones seleccionadas", añade.
 
"El desarrollo de nuevos fármacos o moléculas pequeñas dirigidas a vías específicas es necesario para cambiar los resultados del tratamiento de neuroblastoma y mejorar las opciones terapéuticas actuales", destaca el Dr. José Alfón, Director de Investigación y Desarrollo de Ability Pharmaceuticals. "Una mejor comprensión de la interacción entre la farmacogenómica, el tumor y su microentorno, es fundamental para lograr el objetivo principal: la curación de los pacientes y mejorar su calidad de vida".
Los datos científicos que permitieron identificar ABTL0812 como una herramienta prometedora para el tratamiento del neuroblastoma fueron generados con las exitosas colaboraciones de investigación que Ability Pharmaceuticals tiene con el Dr. José Miguel Lizcano, Coordinador del Grupo de Investigación en Mecanismos de Señalización Celular y su Alteración en Enfermedades, de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) y con el Dr. Miguel F. Segura, del Laboratorio de Investigación Traslacional en Cáncer Pediátrico, del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR).
 
Sobre la Designación de Medicamento Huérfano
La designación de medicamento huérfano está diseñada para facilitar el desarrollo de tratamientos de enfermedades raras que suponen un riesgo para la vida del paciente o que son muy graves y para las que no existen tratamientos disponibles. Según la Unión Europea, las enfermedades raras son las que afectan a menos de cinco personas de cada 10.000.
 
Los criterios para que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) considere un medicamento huérfano incluyen que el fármaco debe tener por objeto el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad que pone la vida en peligro o sea degenerativa de forma crónica, y que el fármaco debe ir encaminado a proporcionar un beneficio significativo a los afectados por la enfermedad.
 
Ahora que el ABTL0812 ha sido considerado como medicamento huérfano se reconoce científicamente su relevancia en el tratamiento del neuroblastoma y permitirá a Ability Pharmaceuticals disfrutar de una serie de ventajas, como la reducción de plazos y costes del desarrollo del fármaco o la exclusividad en el mercado durante 10 años.
 
Sobre ABTL0812
El fármaco ABTL0812 es una molécula pequeña en investigación que inhibe la vía de señalización Akt/mTOR mediante un nuevo mecanismo de acción, totalmente diferenciado de otros inhibidores de la vía PI3K/Akt/mTOR en fase de desarrollo, produciendo la muerte celular por autofagia. En modelos preclínicos, ABTL0812 ha demostrado una actividad similar o superior a los fármacos de referencia, pero con más seguridad. ABTL0812 potencia el efecto antitumoral de varios de los agentes quimioterapéuticos habituales, mientras que todavía mantiene su perfil de seguridad. Además, ABTL0812 mantiene su potencia y eficacia en las células tumorales que se han hecho resistentes a la quimioterapia habitual o terapias dirigidas, con superioridad respecto a otros inhibidores de PI3K/Akt/mTOR.
 
ABTL0812 está finalizando su primer ensayo clínico de fase I/Ib en seres humanos por vía oral en pacientes con cáncer avanzado con tumores sólidos. El estudio está confirmando el alto perfil de seguridad de ABTL0812, con señales de eficacia y varias estabilizaciones de enfermedad, habiéndose observado la inhibición de la vía Akt/mTOR con biomarcadores. Se está diseñando actualmente un ensayo clínico Fase I/II en neuroblastoma con estratificación de pacientes según el perfil genético de los tumores.
 
 
 
Sobre Ability Pharmaceuticals
Ability Pharmaceuticals (www.abilitypharma.com) es una compañía biofarmacéutica constituida en 2009 con sede en Bellaterra (Barcelona), en el Parc de Recerca de la UAB. La empresa desarrolla una nueva clase de medicamentos contra el cáncer altamente diferenciados, con un nuevo mecanismo de acción. La empresa cuenta con dos fármacos candidatos en desarrollo: ABTL0812, que está finalizando su primer ensayo clínico I/Ib en seres humanos con 27 pacientes, y ABTL0815 en desarrollo preclínico.
 
Los actuales accionistas son la firma de capital riesgo de biotecnología Inveready Seed Capital, sus fundadores e inversores privados, y cuenta con el apoyo financiero de ACCIO (Generalitat de Catalunya), CDTI y MINECO (Gobierno de España).
 
Ability Pharmaceuticals está actualmente captando fondos en  una ronda  de inversión de 10 millones de euros.
 
Sobre el neuroblastoma
El neuroblastoma es un cáncer poco común que afecta principalmente a niños de corta edad. El neuroblastoma se desarrolla a partir de células derivadas de la cresta neural que, entre otros lugares, se encuentran en forma de cadena corriendo por la parte posterior del tórax y el abdomen. En muchos casos, el neuroblastoma se desarrolla por primera vez en las glándulas suprarrenales y puede propagarse a otros órganos como la médula ósea, los huesos, el hígado y la piel. El neuroblastoma comprende 6-10% de todos los cánceres infantiles y alrededor del 15% de las muertes relacionadas con cáncer pediátrico. La tasa de mortalidad anual es de 10 por millón de niños en el grupo de edad de 0 a 4 años de edad, y 4 por millón en el grupo de edad de 4 a 9 años. La incidencia más alta se encuentra en el primer año de vida. Los síntomas iniciales más comunes son dolores, pérdida de energía y pérdida de apetito. Además, los síntomas dependen de la ubicación del cáncer y de su estado de propagación. Una muestra relativamente tardía es un bulto o hinchazón en el abdomen, que es donde se inicia normalmente este cáncer.
 
Dada la alta toxicidad de los tratamientos agresivos, en base a combinaciones de quimioterapia, de radioterapia y de inmunoterapia, es muy importante estratificar los pacientes con precisión para administrar los tratamientos más fuertes sólo a aquellos pacientes que tienen más posibilidades de progresar en la enfermedad. El grupo de bajo riesgo representa aproximadamente el 35% de los nuevos pacientes diagnosticados y la resección quirúrgica es el tratamiento de uso común, pero en los casos de disfunción de órganos debido a la masa tumoral, se utiliza la quimioterapia, así como también en el grupo de riesgo intermedio. Sin embargo, los efectos adversos perjudiciales asociados a la exposición a los fármacos de quimioterapia genotóxicos de larga duración deben ser evitados. El tratamiento estándar para los tumores de alto riesgo generalmente incluye cuatro fases consecutivas: terapia de inducción, el control local, la terapia de consolidación y tratamientos biológicos para el tratamiento de la enfermedad residual mínima.
 
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