La companyia biofarmacètica catalana Ability Pharmaceuticals, especialitzada en el desenvolupament de fàrmacs en oncologia, ha anunciat avui que el Comitè de Productes i Medicaments Orfes (COMP) de l'Agència Europea dels Medicaments (EMA) ha emès una opinió positiva sobre la sol·licitud de Designació de Medicament Orfe (Orphan Drug Designation-ODD) del compost en investigació ABTL0812 per al tractament del càncer pediàtric neuroblastoma. ABTL0812 és un first-in-class inhibidor de la via de senyalització Akt/mTOR amb un nou mecanisme d'acció. La seguretat i eficàcia del medicament s’està avaluant en pacients amb tumors sòlids avançats en un assaig clínic fase I/Ib a l’Hospital Clínic de Barcelona i a l’Institut Català d’Oncologia, hospitals de referència a Barcelona.
 
El neuroblastoma és un càncer poc comú del sistema nerviós que afecta els nens i els nadons i que en la majoria dels casos s’inicia a l'abdomen. Comprèn el 6-10% de tots els càncers infantils i causa al voltant del 15% de les morts relacionades amb càncer en els nens.
 
"La designació de medicament orfe és un avanç normatiu important per al neuroblastoma, una malaltia pediàtrica que pot esdevenir greu i que actualment té un tractament agressiu amb molts efectes tòxics secundaris basat en radioteràpia, immunoteràpia i combinacions de quimioteràpia", destaca el Dr. Carles Domenech, Director Executiu d’Ability Pharmaceuticals. "Continuarem desenvolupant ABTL0812 amb assajos de Fase I/II per a pacients pediàtrics després de l’assaig de Fase I/Ib en adults que estem finalitzant actualment i desenvoluparem un eina diagnòstica d’acompanyament (companion diagnostic) per estratificar els pacients i millorar l'eficàcia en poblacions seleccionades", afegeix.
 
"El desenvolupament de nous fàrmacs o molècules petites dirigides a vies específiques és necessari per canviar els resultats del tractament de neuroblastoma i millorar les opcions terapèutiques actuals", explica el Dr. José Alfón, Director de Recerca i Desenvolupament d’Ability Pharmaceuticals. "Una millor comprensió de la interacció entre la fàrmaco-genòmica, el tumor i el seu micro-entorn, és fonamental per aconseguir l'objectiu principal: la curació dels pacients i millorar la seva qualitat de vida".

Les dades científiques que han permès identificar ABTL0812 com una eina prometedora per al tractament del neuroblastoma han estat generades amb la col·laboració de recerca exitosa que Ability Pharmaceuticals té amb el Dr. José Miguel Lizcano, Coordinador del Grup de Recerca en Mecanismes de Senyalització Cel·lular i la seva Alteració en Malalties de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) i amb el Dr. Miquel F. Segura, del Laboratori de Recerca Translacional en Càncer Pediàtric del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR).
 
Sobre la Designació de Medicament Orfe
La designació de medicament orfe està dissenyada per facilitar el desenvolupament de tractaments de malalties rares que suposen un risc per a la vida del pacient o que són molt greus i per a les que no existeixen tractaments disponibles. Segons la Unió Europea, les malalties rares són les que afecten a menys de cinc persones de cada 10.000.  
 
Els criteris perquè l’Agència Europea del Medicament (EMA) consideri un medicament orfe inclouen que el fàrmac ha de tenir per objecte el tractament, la prevenció o el diagnòstic d'una malaltia que posa la vida en perill o sigui degenerativa de forma crònica, i que el fàrmac ha d'anar encaminat a proporcionar un benefici significatiu als afectats per la malaltia.
 
Ara que l’ ABTL0812 ha estat considerat com a medicament orfe es reconeix científicament la seva rellevància en el tractament del neuroblastoma i permetrà a Ability Pharmaceuticals gaudir d’una sèrie d’avantatges, com la reducció de terminis i costos del desenvolupament del fàrmac o l’exclusivitat al mercat durant 10 anys.
 
Sobre ABTL0812
El fàrmac ABTL0812 és una molècula petita en investigació que inhibeix la via de senyalització Akt/mTOR mitjançant un nou mecanisme d'acció, totalment diferenciat d'altres inhibidors de la via PI3K/Akt /mTOR en fase de desenvolupament, produint la mort cel·lular per autofàgia. En models preclínics, ABTL0812 ha demostrat una activitat semblant o superior que la dels fàrmacs de referència, però amb més seguretat. ABTL0812 potencia l'efecte antitumoral de diversos dels agents quimioteràpics estàndards, tot mantenint el seu perfil de seguretat. A més a més, ABTL0812 manté la seva potència i eficàcia en les cèl·lules tumorals que ha esdevingut resistents a la quimioteràpia estàndard o a teràpies dirigides, amb superioritat respecte altres inhibidors de PI3K/Akt/mTOR.

ABTL0812 està finalitzant el seu primer assaig clínic de fase I/Ib en éssers humans  per via oral en pacients amb càncer avançat amb tumors sòlids. L'estudi està confirmat l’alt perfil de seguretat d’ABTL0812, amb senyals d'eficàcia observada a través de diverses estabilitzacions de malaltia i la inhibició de la via Akt/mTOR amb biomarcadors. S’està dissenyant actualment un assaig clínic Fase I/II en neuroblastoma amb estratificació de pacients segons el perfil genètic dels tumors.
 
Sobre Ability Pharmaceuticals
Ability Pharmaceuticals (www.abilitypharma.com) és una companyia biofarmacèutica constituïda el 2009 amb seu al Parc de Recerca UAB, a Bellaterra (Vallès Occidental). L'empresa desenvolupa una nova classe de medicaments contra el càncer altament diferenciats, amb un nou mecanisme d'acció. L'empresa compta amb dos candidats a fàrmac en desenvolupament: ABTL0812, que està finalitzant el seu primer assaig clínic I/Ib en éssers humans amb 27 pacients, i ABTL0815 en desenvolupament preclínic.

Els actuals accionistes són la societat de capital risc de biotecnologia Inveready Seed Capital, els seus fundadors i els inversors privats, i compta amb el suport financer d’ACCIO (Generalitat de Catalunya), CDTI i MINECO (Govern de l’Estat espanyol).

Ability Pharmaceuticals està actualment captant fons en una ronda d’inversió de 10 milions d'euros.
 
Sobre el neuroblastoma
El neuroblastoma és un càncer poc comú que afecta principalment als nens petits. El neuroblastoma es desenvolupa a partir de cèl·lules derivades de la cresta neural que, entre altres llocs, es troben en forma de cadena seguint la part posterior del tòrax i l’abdomen. En molts casos, el neuroblastoma es desenvolupa per primera vegada en les glàndules suprarenals i pot propagar-se a altres òrgans com la medul·la òssia, els ossos, el fetge i la pell. El neuroblastoma comprèn d’un 6-10% de tots els càncers infantils i al voltant d’un 15% de les morts relacionades amb càncer pediàtric. La taxa de mortalitat anual és de 10 per milió de nens en el grup d'edat de 0 a 4 anys d'edat, i 4 per milió en el grup d'edat de 4 a 9 anys. La incidència més alta es dóna durant el primer any de vida. Els símptomes inicials més comuns són dolors, pèrdua d'energia i pèrdua de gana. A més, els símptomes depenen de la ubicació del càncer i del seu estat de propagació. Una mostra relativament tardana és un bony o inflor a l'abdomen, ja que és on s'inicia normalment aquest càncer.

Donada l'alta toxicitat dels tractaments agressius, sobre la base de combinacions de quimioteràpia, de radioteràpia i d’immunoteràpia, és molt important estratificar els pacients amb precisió per administrar els tractaments més forts només als pacients que tenen més possibilitats de progressar en la malaltia. El grup de baix risc representa aproximadament d’un 35% dels nous pacients diagnosticats i la resecció quirúrgica és el tractament d'ús comú, però en els casos de disfunció d'òrgans a causa de la massa tumoral, s'utilitza la quimioteràpia, així com també en el grup de risc intermedi. No obstant això, caldria evitar els efectes adversos perjudicials de durada llarga associats a l'exposició als fàrmacs genotòxics de quimioteràpia. El tractament estàndard per als tumors d'alt risc generalment inclou quatre fases consecutives: teràpia d'inducció, el control local, la teràpia de consolidació i tractaments biològics per al tractament de la malaltia residual mínima.
 
Per a més informació, podeu contactar amb:

Email: media.relations@abilitypharma.com