Cerdanyola del Vallés (Barcelona), 7 de noviembre de 2018. Ability Pharmaceuticals, una compañía biofarmacéutica catalana especializada en el desarrollo de fármacos oncológicos, ha anunciado hoy que ha recibido la designación de fármaco huérfano (ODD) para ABTL0812 por parte de la FDA (Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos) para el tratamiento del cáncer biliar.
 
El programa ODD de la FDA otorga un estatus especial a los medicamentos y productos biológicos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades raras, que afecten a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Esta designación establece un período de siete años de exclusividad de comercialización contra la competencia, así como ciertos incentivos, tales como subvenciones federales, créditos fiscales, una disminución de las tasas regulatorias en el proceso de aprobación de medicamentos y asesoramiento de desarrollo clínico.
 
El tracto biliar se refiere a los órganos y conductos que producen, almacenan y liberan la bilis en el intestino delgado, e incluye el hígado, la vesícula biliar y los conductos biliares ubicados dentro y fuera del hígado. Los tumores biliares son neoplasias raras, altamente mortales y heterogéneas que surgen de diferentes lugares dentro del tracto biliar y comprende menos del 1% de todos los cánceres humanos y alrededor del 10-15% de todos los cánceres primarios del hígado. Es una enfermedad grave con una necesidad médica no satisfecha y las opciones de tratamiento son muy limitadas debido a su pobre respuesta a la quimioterapia, la radioterapia y la cirugía utilizada de manera estándar.
 
En estudios preclínicos, ABTL0812 ha demostrado su eficacia en el cáncer biliar como agente único y efecto sinérgico en combinación con taxanos, compuestos de platino y gemcitabina, con inducción de regresión tumoral sin aumentar la toxicidad asociada a la quimioterapia. La terapia de primera línea aprobada para  pacientes con cáncer biliar incluye estos compuestos, y administrada en combinación con ABTL0812 podría mejorar enormemente el resultado del tratamiento. Además, en el estudio de fase 1 que evaluó a ABTL8012 como monoterapia con pacientes con cáncer avanzado, un paciente con cáncer de los conductos biliares (colangiocarcinoma), y que no respondía a la quimioterapia, permaneció estable durante 18 meses.
 
"Estamos particularmente motivados por la oportunidad de beneficiar a los pacientes con cáncer biliar tras la excelente respuesta de un paciente que permaneció estable durante 18 meses en el estudio de fase 1 con ABTL0812", dijo Carles Domenech, PhD, CEO de Ability Pharmaceuticals. "Recibir otra designación de huérfano representa un hito importante en la evaluación para iniciar el ensayo clínico en tumores biliares y otros tipos de cáncer".


Acerca de ABTL0812 

ABTL0812 es un compuesto antitumoral “first-in-class” totalmente diferenciado y administrado por vía oral que causa la muerte de las células cancerosas por autofagia (autodigestión).

ABTL0812 se encuentra actualmente en estudios clínicos de fase 2 abierto en Europa en pacientes con cáncer de endometrio o cáncer escamoso de pulmón, como tratamiento de primera línea en combinación con quimioterapia y como tratamiento de mantenimiento crónico después de los ciclos de quimioterapia. El estudio se está realizando en hospitales oncológicos líderes en España y Francia. 

Este mismo estudio fase 2 fue aprobado también por la FDA de los Estados Unidos en diciembre de 2017. Asimismo, la FDA aprobó en enero de 2018 el protocolo de un estudio de fase 2 en cáncer de páncreas. 

ABTL0812 cuenta además con la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para cáncer de páncreas, cáncer biliar y el cáncer pediátrico neuroblastoma aprobada por la FDA en Estados Unidos y por la EMA en Europa. 

Anteriormente se realizó un ensayo clínico de fase 1/1b (29 pacientes con tumores sólidos avanzados), en el que ABTL0812 mostró una gran seguridad y tolerabilidad y no se identificaron toxicidades limitantes de dosis. Se observaron signos de eficacia, notablemente dos pacientes tuvieron estabilizaciones de la enfermedad con una larga duración, durante más de un año (14 y 18 meses). Además, ABTL0812 mostró acción sobre biomarcadores con efecto dosis-respuesta. 

El mecanismo de acción de ABTL0812 es único y novedoso. ABTL0812 es una terapia dirigida que mata células cancerosas mediante una robusta inducción de autofagia citotóxica. ABTL0812 se une y activa la actividad transcripcional de los receptores nucleares PPARα y PPARγ, dando lugar a la inducción de estrés reticular endoplasmático (ER-stress) y al bloqueo de la activación de Akt, la quinasa central de la vía PI3K/Akt/mTOR. Esta doble acción de activación de ER-stress y bloqueo del eje Akt/mTOR convergen para inducir autofagia, lo que conlleva la muerte de células cancerosas. El mecanismo de acción fue publicado parcialmente en Clinical Cancer Research en mayo de 2016, y totalmente en la revista Autophagy en mayo de 2020.

En los modelos preclínicos de cáncer, ABTL0812 es eficaz como agente único con un excelente perfil de seguridad en un amplio espectro de tipos de cáncer: cáncer de pulmón, endometrio y páncreas, neuroblastoma y glioma. Asimismo, también potencia la quimioterapia (taxanos, compuestos de platino y gemcitabina) con efecto sinérgico sin aumentar su toxicidad.
 
Acerca de Ability Pharmaceuticals

Ability Pharmaceuticals (www.abilitypharma.com) es una compañía biofarmacéutica con un producto, ABTL0812, en estudios clínicos de fase 2 centrada en la mejora del futuro de la oncología mediante el desarrollo de terapias innovadoras que abordan las necesidades médicas no satisfechas. En abril de 2016, AbilityPharma firmó un acuerdo de licencia territorial para ABTL0812 con la compañía SciClone Pharmaceuticals, (Hong Kong) Development Co. Limited para desarrollar y comercializar el producto en China.

Ability Pharmaceuticals tiene su sede en Cerdanyola del Vallès (Barcelona) en el Parc Tecnològic del Vallès y el Parc de Recerca UAB. Entre los actuales accionistas se encuentran los fondos de capital riesgo Inveready, Fitalent y SODENA, el CDTI, sus fundadores e inversores privados, y cuenta con el apoyo financiero de ACCIO (Generalitat de Catalunya), y de CDTI, ENISA y MINECO (Gobierno de España).