Cerdanyola del Vallès (Barcelona), 23 de junio, 2026. El proyecto PHOENIX, “Phase I/II trial of an Oral ER-stress Inducer in relapsed/refractory neuroblastoma and paediatric solid tumours”, se puso en marcha oficialmente en Barcelona (España) los días 16 y 17 de junio de 2026.
 

El proyecto está coordinado por el Vall d’Hebron Research Institute (VHIR) y cuenta con una financiación de 8,5 millones de euros por parte de la EU Cancer Mission, en el marco del programa Horizon Europe. Con una duración de seis años, PHOENIX reúne a investigadores, clínicos, organizaciones de pacientes y socios de innovación de toda Europa para desarrollar tratamientos más seguros y eficaces para niños con cánceres de alto riesgo.

Una nueva esperanza para los niños con cáncer de alto riesgo
Los tumores sólidos pediátricos, como el neuroblastoma, el sarcoma y algunos tumores extracraneales, siguen siendo una de las principales causas de muerte por cáncer en niños y adolescentes. Aunque los tratamientos actuales han mejorado las tasas de supervivencia, suelen ser muy agresivos y pueden provocar efectos secundarios físicos graves a largo plazo. Cada año se diagnostican más de 6.000 niños con tumores sólidos en Europa, y aproximadamente 1.000 de estos casos se consideran de alto riesgo, con opciones de tratamiento muy limitadas o inexistentes.
 

Con la participación de 13 organizaciones de 6 países europeos, PHOENIX tiene como objetivo evaluar por primera vez en pacientes pediátricos el fármaco ibrilatazar, tanto en monoterapia como en combinación con las quimioterapias e inmunoterapias actuales, para establecer su seguridad y mejorar la eficacia del tratamiento.
 

El proyecto se centra en el desarrollo de terapias más seguras y eficaces para niños y adolescentes con cánceres en recaída o resistentes al tratamiento. El estudio investigará el ibrilatazar en combinación con la quimioterapia estándar y determinadas inmunoterapias, con el objetivo de mejorar los resultados del tratamiento y, al mismo tiempo, reducir los efectos secundarios nocivos.
 

"Los niños y adolescentes con cáncer necesitan terapias adaptadas a su biología y edad, que sean eficaces pero también menos tóxicas", explica el Dr. Lucas Moreno, jefe del Servicio de Oncología y Hematología Pediátrica del Hospital Universitario Vall d'Hebron y co-líder del Grupo de Cáncer Infantil y Enfermedades de la Sangre del VHIR. "Con este proyecto, no solo queremos mejorar la supervivencia, sino también la calidad de vida de los pacientes y sus familias."
 

El fármaco objeto del estudio, el ibrilatazar (ABTL0812), ha sido desarrollado por la compañía de biotecnología catalana AbilityPharma, socio del proyecto. Será la primera vez que este medicamento se estudia en pacientes pediátricos, tras haber demostrado una excelente tolerabilidad y signos de eficacia en adultos en ensayos clínicos de fase 2 en cáncer de páncreas, pulmón y endometrio. También ha mostrado buenos resultados en estudios preclínicos con modelos de neuroblastoma.
 

A diferencia de la quimioterapia convencional, el ibrilatazar está diseñado para actuar sobre las células tumorales ayudando a preservar el tejido sano, lo que podría reducir los efectos secundarios a largo plazo. PHOENIX tiene como objetivo traer una nueva esperanza a los niños y a las familias afectadas por cánceres de alto riesgo, impulsando opciones de tratamiento más seguras, personalizadas y eficaces en toda Europa.

Un ensayo clínico para pacientes sin otras opciones terapéuticas

Se espera que el ensayo clínico PHOENIX comience el próximo año e incluirá a alrededor de 50 pacientes, reclutados en 15 centros de 6 países europeos, que actualmente disponen de alternativas terapéuticas limitadas o inexistentes.

"Este ensayo es el resultado de muchos años de investigación rigurosa en el laboratorio", afirma el Dr. Miquel Segura, co-jefe del Grupo de Cáncer Infantil y Enfermedades de la Sangre del VHIR y coordinador del proyecto PHOENIX. "Ver este trabajo traducido en una oportunidad terapéutica real para niños y adolescentes con cáncer es tanto un hito científico importante como una fuente de esperanza para familias que afrontan opciones de tratamiento muy limitadas."
 

Más allá del propio ensayo clínico, PHOENIX también integrará enfoques avanzados de medicina personalizada, incluyendo la investigación de biomarcadores y tecnologías de biopsia líquida, para entender mejor cómo responden los pacientes al tratamiento y apoyar terapias más personalizadas en el futuro. El proyecto explorará también las barreras sociales y sanitarias que pueden limitar el acceso a tratamientos innovadores y ensayos clínicos, contribuyendo a promover una atención oncológica más equitativa en Europa.

Un nuevo enfoque terpaéutico

El ibrilatazar funciona de manera diferente a la quimioterapia tradicional. En lugar de dañar el ADN, activa mecanismos celulares naturales que ayudan a las células tumorales a autodestruirse, reduciendo el daño a las células sanas.

"Este mecanismo abre una nueva vía terapéutica con aplicaciones potenciales en varios tipos de tumores, incluidos los cánceres pediátricos", afirma el Dr. Carles Domènech, CEO y cofundador de AbilityPharma. "Colaborar con el VHIR en este ensayo académico es una oportunidad para avanzar hacia terapias oncológicas más seguras para niños y adolescentes."
 

AbilityPharma, una compañía de biotecnología con sede en Cataluña, desarrolla terapias oncológicas innovadoras basadas en la inducción de la autofagia, una estrategia que favorece la eliminación selectiva de las células tumorales. La compañía colabora con el VHIR proporcionando el fármaco en investigación, adaptando su formulación para pacientes pediátricos y apoyando las actividades regulatorias.
 

Para facilitar su administración en pacientes pediátricos, se desarrollará una formulación específica en suspensión oral, en lugar de la formulación en cápsulas utilizada actualmente en adultos, con el objetivo de mejorar la aceptabilidad, la seguridad y la adherencia al tratamiento.
 

El proyecto forma parte del clúster de la EU Cancer Mission "Diagnosis and Treatment – Innovative clinical trials for paediatric cancer", junto con otros dos proyectos financiados en la misma convocatoria: EPIC-DIPG (coordinado por el Instituto de Investigación Sant Joan de Déu) y THEODORA (coordinado por el Instituto Gustave Roussy).
 

Lista de los socios del proyecto