Cerdanyola del Vallès (Vallès Occidental), 7 de novembre de 2018. Ability Pharmaceuticals, una empresa biofarmacèutica catalana especialitzada en el desenvolupament de fàrmacs oncològics, ha anunciat avui que ha rebut la designació de medicament orfe (ODD) per al seu fàrmac ABTL0812 per part de la FDA (Administració de Fàrmacs i Aliments dels Estats Units) per al tractament de tumors biliars.

El programa ODD de la FDA atorga un estatus especial als medicaments i productes biològics destinats a tractar, diagnosticar o prevenir malalties rares, que afectin a menys de 200.000 persones als Estats Units. Aquesta designació estableix un període de set anys d´exclusivitat de comercialització contra la competència, així com certs incentius, com ara subvencions federals, crèdits fiscals, una disminució de les taxes regulatòries en el procés d´aprovació de medicaments i assessorament en el desenvolupament clínic.

El tracte biliar es refereix als òrgans i conductes que produeixen, emmagatzemen i alliberen la bilis a l´intestí prim, i inclou el fetge, la vesícula biliar i els conductes biliars situats dins i fora del fetge. Els tumors biliars són neoplàsies rares, altament mortals i heterogènies que sorgeixen de diferents llocs dins del tracte biliar i comprèn menys de l´1% de tots els càncers humans i al voltant del 10-15% de tots els càncers primaris del fetge. És una malaltia potencialment mortal amb necessitats mèdiques no cobertes i les opcions de tractament són molt limitades a causa de la seva pobre resposta a la quimioteràpia, a la radioteràpia i a la cirurgia utilitzada de manera estàndard.

En estudis preclínics, ABTL0812 ha demostrat la seva eficàcia en el càncer del tracte biliar com a agent únic  itambé efecte sinèrgic en combinació amb taxans, compostos de platí i gemcitabina, i que provoca la reducció dels tumors sense augmentar la toxicitat associada a la quimioteràpia. La teràpia de primera línia aprovada actualment en pacients amb càncer del tracte biliar inclou aquests compostos, i administrada en combinació amb ABTL0812 podria millorar enormement el resultat del tractament. A més, en l´estudi de fase 1 que va avaluar ABTL8012 en monoteràpia amb pacients amb càncer avançat, un pacient amb càncer dels conductes biliars (colangiocarcinoma), i que no responia a la teràpia aprovada,  va romandre estable durant 18 mesos.

"Estem particularment engrescats amb l´oportunitat de beneficiar els pacients amb càncer  biliar després de la excel·lent resposta d´un pacient que va romandre estable durant 18 mesos en l´estudi de fase 1 amb ABTL0812", va dir Carles Domenech, PhD, CEO d´Ability Pharmaceuticals . "Rebre una altra designació d´orfe representa una fita important en l´avaluació per iniciar l´assaig clínic en tumors biliars i altres tipus de càncer".