• L'estudi està liderat pel Grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l'Adolescència del Vall Hebron Institut de Recerca (VHIR) i la companyia biofarmacèutica AbilityPharma
• El neuroblastoma és un dels tumors sòlids més comuns en la infància i de pitjor pronòstic
• Els resultats de l'estudi confirmen l'efecte terapèutic d’ABTL0812 en models preclínics de neuroblastoma com a teràpia única o en combinació amb altres teràpies

Barcelona, 16 de desembre de 2020.- Investigadors del grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l'Adolescència del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR), en col·laboració amb el laboratori del Dr. José Miguel Lizcano (Universitat Autònoma de Barcelona) i l'empresa biofarmacèutica AbilityPharma (Cerdanyola del Vallès, Barcelona), han provat el potencial terapèutic del fàrmac antitumoral ABTL0812 en models de neuroblastoma, un dels tumors sòlids infantils més agressius i de més mal pronòstic quan es diagnostica en estadis avançats. Aquests resultats, publicats a la revista Cell Death & Disease, suggereixen una nova estratègia terapèutica per al tractament d'un dels tumors amb menys opcions terapèutiques.
 
"El neuroblastoma és un dels tumors sòlids més comuns de la infància. Representen d’entre un 8 i un 10 per cent de tots els tumors sòlids i tenen una incidència similar en nens i nenes. Malgrat tots els esforços terapèutics, els neuroblastomes d'alt risc segueixen tenint mal pronòstic. A més, els pacients que superen la malaltia poden patir efectes secundaris importants a conseqüència de la pròpia malaltia o pel tractament, una greu situació que demana noves teràpies", subratllen els coordinadors de l'equip, la doctora Soledad Gallego i el doctor Josep Sánchez de Toledo, caps del grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l'Adolescència.
 
“L’ABTL0812 és un compost first-in-class que, mitjançant un mecanisme d'acció únic, activa l'autofàgia citotòxica, una estratègia innovadora per eliminar específicament les cèl·lules tumorals, sense fer mal a les cèl·lules normals, cosa que fa que pugui ser un tractament segur”, explica el Dr. Carles Domenech, President executiu i Director científic d’AbilityPharma. AbilityPharma està duent a terme la recerca i desenvolupament d’ABTL0812 perquè es converteixi en una nova opció terapèutica per al tractament del càncer. Fins ara, s'ha demostrat que l’ABTL0812 exerceix un potent efecte antitumoral en models preclínics de diferents tipus de càncers. El 2016 es va completar satisfactòriament un assaig clínic de fase 1 en tumors avançats en adults, que va demostrar una alta seguretat i una mínima toxicitat; a més a més, es van detectar els primers senyals d'eficàcia terapèutica. El 2020, AbilityPharma ha completat un estudi de fase 2 en pacients de càncer d'endometri i de pulmó, on ABTL0812 combinat amb quimioteràpia, ha demostrat una eficàcia terapèutica superior a la quimioteràpia sola i també una alta seguretat. També el 2020 s'ha obtingut l'aprovació a EUA i a l’Estat espanyol per iniciar un estudi fase 2b en càncer pancreàtic.
 
Aquest treball en neuroblastoma, liderat pel doctor Miguel Segura, investigador del Laboratori de Tumors Neurals dins el Grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l'Adolescència del VHIR, és el primer en investigar el potencial terapèutic d’ABTL0812 en models de càncer infantil. “Els resultats de l'estudi confirmen l'efecte terapèutic d’ABTL0812 en models preclínics de neuroblastoma com a teràpia única o en combinació amb altres teràpies actualment en ús per al tractament de neuroblastomes. També s'ha demostrat la seva alta seguretat i baixa toxicitat en aquests models, un aspecte molt important, especialment en càncers pediàtrics”, comenta el Dr. Miquel Segura, investigador principal d'aquest estudi. Aquests estudis han portat a l'obtenció de la designació de medicament orfe (ODD) per les agències del medicament europea i americana (EMA i FDA), la qual cosa facilita i accelera el procés perquè ABTL0812 sigui aprovat com a teràpia pel neuroblastoma.
 
L'impacte social d'aquesta investigació del grup de Recerca Traslacional en Càncer en la Infància i l'Adolescència del VHIR i AbilityPharma pot tenir un gran impacte en el tractament del càncer infantil. En aquest sentit el Sr. Joaquín José Molí, President de l'Associació NEN (Associació de Familiars i Amics de Nens amb Neuroblastoma) ha afegit, "Des de l'Associació NEN donem suport a diversos projectes de recerca relacionats amb el tractament del Neuroblastoma, com és el cas d’AbilityPharma. Estem molt contents de veure com el projecte amb ABTL0812 segueix avançant, i de veure que els recents resultats publicats obren la porta a noves investigacions per fer d’ABTL0812 una nova opció terapèutica per als pacients amb neuroblastoma."
 
 
Sobre ABTL0812
 
ABTL0812 és un compost antitumoral "first-in-class" totalment diferenciat i administrat per via oral que causa la mort de les cèl·lules canceroses per autofàgia (autodigestió).
 
ABTL0812 ha completat positivament un estudi clínic de fase 2a obert a Europa en pacients amb càncer d'endometri o càncer escamós de pulmó, com a tractament de primera línia en combinació amb quimioteràpia i com a tractament de manteniment crònic després dels cicles de quimioteràpia, aportant un augment en l'eficàcia. L'estudi s'ha realitzat en hospitals oncològics líders a l’Estat espanyol i França.

Actualment, l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) i la FDA dels EUA han autoritzat un assaig clínic de fase 2b multicèntric internacional, doble cec i controlat amb placebo, en càncer de pàncrees per investigar ABTL0812 en combinació amb la quimioteràpia FOLFIRINOX.
 
ABTL0812 compta a més a mes amb la Designació de Medicament Orfe (ODD) per al càncer de pàncrees, per al càncer de tracte biliar i per al càncer pediàtric neuroblastoma, aprovades per la FDA als Estats Units i per l'EMA a Europa.
 
Anteriorment es va realitzar un assaig clínic de fase 1/1b (29 pacients amb tumors sòlids avançats), en el qual ABTL0812 va mostrar una gran seguretat i tolerabilitat i no es van identificar toxicitats limitants de dosi. Es van observar senyals d'eficàcia, i, notablement, dos pacients van tenir estabilitzacions de la malaltia de llarga durada, durant més d'un any (14 i 18 mesos). A més, ABTL0812 va mostrar acció sobre biomarcadors amb efecte dosi-resposta.
 
El mecanisme d'acció d’ABTL0812 és únic i innovador. ABTL0812 és una teràpia dirigida que mata cèl·lules canceroses mitjançant una robusta inducció d'autofàgia citotòxica. ABTL0812 s'uneix i activa els receptors nuclears PPARα i PPARγ, donant lloc a la inducció d'estrès reticular endoplasmàtic (ER-stress) i al bloqueig de l'activació d'Akt, la quinasa central de la via PI3K/Akt/mTOR. Aquesta doble acció d'activació d'ER-stress i el bloqueig de l'eix Akt/mTOR convergeixen per induir autofàgia, cosa que comporta la mort de les cèl·lules canceroses. El mecanisme d'acció va ser publicat parcialment a la revista Clinical Cancer Research al maig de 2016, i totalment a la revista Autophagy el maig de 2020.
 
En els models preclínics de càncer, ABTL0812 és eficaç com a agent únic amb un excel·lent perfil de seguretat en un ampli espectre de tipus de càncer: càncer de pulmó, d’endometri i de pàncrees, neuroblastoma i glioma. per altra banda, també potencia la quimioteràpia (taxans, compostos de platí i gemcitabina) amb efecte sinèrgic, sense augmentar la seva toxicitat.
 
 
Sobre El Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR)
 
El Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) és una institució del sector públic que promou i desenvolupa la recerca i la innovació biosanitàries de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron (HUVH), orientada a trobar solucions als problemes de salut de la ciutadania i amb la voluntat de contribuir al desenvolupament científic, docent, social i econòmic del seu àmbit de competència. Fundada fa més de 25 anys, el VHIR forma part de l'HUVH, de l'Institut Català de Salut (ICS), i és un centre CERCA del Departament d'Economia i Coneixement de la Generalitat de Catalunya, a més d'un Institut Universitari de recerca adscrit a la UAB.
 
 
Sobre Ability Pharmaceuticals
 
Ability Pharmaceuticals (www.abilitypharma.com) és una companyia biofarmacèutica amb un producte, ABTL0812, en estudis clínics de fase 2 centrada en la millora del futur de l'oncologia mitjançant el desenvolupament de teràpies innovadores que aborden les necessitats mèdiques no satisfetes. L'abril de 2016, AbilityPharma va signar un acord de llicència territorial per ABTL0812 amb la companyia SciClone Pharmaceuticals, (Hong Kong) Development Co Limited per desenvolupar i comercialitzar el producte a la Xina.
 
Ability Pharmaceuticals té la seva seu a Cerdanyola de Vallès (Barcelona) al Parc Tecnològic de Vallès i el Parc de Recerca UAB. Entre els actuals accionistes es troben els fons de capital risc Inveready, Fitalent i SODENA, el CDTI, els seus fundadors i inversors privats, i compta amb el suport financer de ACCIO (Generalitat de Catalunya), i del CDTI, ENISA i MINECO (Govern de Espanya).