La companyia biotec catalana Ability Pharmaceuticals, especialitzada en el desenvolupament de fàrmacs en oncologia, ha anunciat avui la designació de medicament orfe (ODD) per a malalties rares per part de la FDA als Estats Units de l’ABTL0812, pel tractament de càncer de pàncrees. Aquesta fita arriba després de l’ODD pel càncer pediàtric neuroblastoma atorgada per l'EMA i la FDA durant el 2015.
 
El programa de la FDA de designació de fàrmac orfe atorga un estatus especial als medicaments i productes biològics destinats a tractar, diagnosticar o prevenir es malalties rares, que afecten a menys de 200.000 persones als EUA. Aquesta designació estableix un període d'exclusivitat de comercialització de set anys contra la competència, així com certs incentius, com ara subvencions federals, crèdits fiscals, una disminució de les taxes regulatòries en el procés d’aprovació del fàrmac i assessorament en el desenvolupament clínic.
 
El càncer de pàncrees és una malaltia potencialment mortal amb necessitats mèdiques no cobertes. La incidència del carcinoma de pàncrees s'ha incrementat notablement en els darrers anys. A més, les opcions de tractament de càncer de pàncrees són molt limitades a causa de la seva mala resposta a la quimioteràpia i la radioteràpia i essent la cirurgia el tractament convencional.
 
En estudis preclínics, ABTL0812 ha demostrat eficàcia contra el càncer de pàncrees com a agent únic i efecte sinèrgic (de 8 a 90 vegades) en combinació amb taxans, compostos de platí i gemcitabina, i que provoca la reducció dels tumors sense augmentar la toxicitat associada a la quimioteràpia. La teràpia de primera línia en pacients amb càncer de pàncrees, ja sigui localment avançat o metastàsic, inclou aquests compostos i si s'administra en combinació amb ABTL0812, podria millorar en gran mesura el resultat del tractament.
 
ABTL0812 es troba actualment en la fase 2 com a tractament de primera línia en combinació amb quimioteràpia en pacients amb càncer de pulmó escatós o d'endometri al Vall d'Hebron Institut d'Oncologia (VHIO) i a l'Institut Català d'Oncologia (ICO) de Barcelona.
 
"Rebre una altra designació de medicament orfe per ABTL0812 és una fita important aconseguida per AbilityPharma i un emocionant pas cap al progrés clínic d'aquesta teràpia totalment innovadora “first-in-class” ", va dir Domenech Carles, PhD, Director general de AbilityPharma. "És fruit de la important tasca aconseguida pel nostre equip en proporcionar evidències científiques i clíniques sobre un producte que té el potencial d'esdevenir una teràpia transformacional per als pacients afectats amb càncer de pàncrees".
 
Sobre ABTL0812
 
ABTL0812 és un fàrmac contra el càncer “first-in-class” totalment diferenciat i administrat per via oral, que inhibeix la via PI3K/Akt/mTOR sense ser un inhibidor directe de les quinases. ABTL0812 indueix la sobreexpressió de TRIB3, un regulador endogen d'Akt, amb la posterior inducció de la mort cel·lular per autofàgia. El seu mecanisme d'acció únic va ser publicat a la revista científica Clinical Cancer Research el desembre de 2015.
 
En els models preclínics de càncer, ABTL0812 té un perfil de seguretat excel·lent i és eficaç en diferents tipus de càncer: pulmó, endometri, pàncrees i neuroblastoma. En aquests models el fàrmac té també efecte sinèrgic amb quimioteràpia (taxans, compostos de platí i gemcitabina) sense augmentar la seva toxicitat. ABTL0812 també és actiu en cèl·lules resistents a la quimioteràpia o a altres teràpies dirigides, sobre les cèl·lules mare tumorals i inhibeix la formació de metàstasi. Resultats preliminars també mostren prometedors efectes immunomoduladors.
 
ABTL0812 actualment està en assajos clínics de fase 2, en primera línia, en pacients amb càncer d'endometri o escatós de pulmó. L’assaig inclou centres de l’Estat Espanyol i França. En l’assaig clínic de fase 1/1b (29 pacients amb tumors sòlids avançats), ABTL0812 va mostrar millor seguretat i tolerabilitat en comparació amb altres inhibidors de la via i no es van identificar cap cas de toxicitat limitant de la dosi. L'eficàcia en pacients va ser comparable als millors inhibidors de PI3K/Akt/mTOR en assajos clínics similars. Cal destacar que 2 pacients van tenir estabilització de la malaltia extremadament llarga durant més d'un any (14 i 18 mesos). A més, ABTL0812 va mostrar una alta eficàcia en biomarcadors de la via amb efecte dosi-resposta.
 
Sobre Ability Pharmaceuticals
 
Ability Pharmaceuticals (www.abilitypharma.com) és una companyia biofarmacèutica centrada en la millora del futur de l'oncologia mitjançant el desenvolupament de teràpies innovadores que satisfacin les necessitats mèdiques no cobertes. L'empresa compta amb dos candidats a fàrmac en desenvolupament: ABTL0812, una teràpia dirigida que com s’indica ja està en la fase 2 d'assajos clínics i ABTL0815 en desenvolupament preclínic. AbilityPharma s'està posicionant com una de les empreses amb creixement més ràpid dins del sector biotecnològic català i espanyol.
 
A l'abril de 2016, AbilityPharma va signar un acord de llicència territorial per ABTL0812 amb l'empresa nord-americana SciClone Pharmaceuticals Inc., cotitzada al NASDAQ, per desenvolupar i comercialitzar el producte a la Xina.
 
Ability Pharmaceuticals té la seva seu a Cerdanyola del Vallès (Barcelona, ​​Catalunya, Espanya) al Parc Tecnològic del Vallès i al Parc de Recerca de la Universitat Autònoma de Barcelona. Entre els accionistes actuals s’inclouen els seus fundadors, inversors privats, i les societats de capital risc Inveready i SODENA, i compta amb el suport financer d’ACCIO (Govern de Catalunya), CDTI, ENISA i MINECO (Govern d'Espanya).